Conoscere il mondo della Granulomatosi Eosinofilica con Poliangite (EGPA) per fare emergere le istanze e i bisogni di chi ne soffre, attraverso uno strumento di lavoro per chi sceglie di farsene carico. Da questa convinzione prende le mosse il Libro Bianco “Storie di vita con EGPA”: un’occasione per i pazienti di dare voce al proprio vissuto e ai propri bisogni, un invito per i clinici alla collaborazione e a rafforzare il dialogo, una vera e propria agenda operativa per le istituzioni.
Attraverso un’attenta ricostruzione del percorso del paziente, infatti, questo libro restituisce voce alle persone che convivono con questa malattia rara e alle loro famiglie, integrando la prospettiva clinica e quella sanitaria. Dalle pagine emerge la necessità urgente di garantire ai malati un approccio multidisciplinare, percorsi di cura armonizzati e tutele giuridiche e sanitarie all’altezza della complessità della malattia.
“Questo Libro Bianco rappresenta la nostra voce collettiva, non solo per raccontare la malattia, ma per chiedere con forza cambiamenti concreti. Non possiamo più permettere che l’EGPA venga ignorata: serve un sistema che riconosca la dignità delle nostre storie. E per questo dobbiamo lavorare insieme a clinici e istituzioni, proseguendo la strada tracciata nelle pagine del Libro”, afferma Francesca R. Torracca, Presidente APACS (Associazione Pazienti Sindrome di Churg-Strauss, denominazione con cui si indicava in passato l’EGPA), associazione che ha realizzato il Libro Bianco, con la sponsorizzazione di GSK.
Il ritardo diagnostico, la criticità più importante
La Granulomatosi Eosinofilica con Poliangite (EGPA) – conosciuta storicamente anche come sindrome di Churg-Strauss – è una malattia rara cronica causata dall’infiammazione eosinofila che colpisce le pareti dei vasi sanguigni di piccole e medie dimensioni (vasculite) e può condurre a danno d’organo. È difficile disporre di dati precisi sulla sua epidemiologia, ma in Italia si stima una prevalenza di 12-13 casi/milione di abitanti.
L’EGPA ha una progressione non prevedibile attraverso diverse fasi di malattia che possono essere caratterizzate dalla presenza contemporanea di più manifestazioni (ad esempio, asma e rinosinusite cronica con poliposi), da una spiccata eosinofilia, dalla presenza di vasculite e infine dalla comparsa di danni a carico dei diversi organi colpiti.
Una delle principali criticità emerse nel Libro Bianco è il grave ritardo diagnostico, con i sintomi iniziali (asma tardivo, poliposi nasale, rinosinusite cronica) spesso ignorati o scambiati per allergie comuni.
“L’EGPA è spesso riconosciuta troppo tardi, quando il danno è già stato fatto – afferma Augusto Vaglio, Professore Associato in Nefrologia e Direttore della Scuola di Specializzazione in Nefrologia presso l’Università degli Studi di Firenze, Coordinatore aziendale delle Malattie Rare e Dirigente Medico Unità di Nefrologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer, Firenze – La diagnosi precoce è possibile, ma servono conoscenza, formazione e PDTA condivisi. Questo Libro Bianco può segnare un cambio di passo”.
Emergono altrettanto chiaramente le disparità regionali nella gestione clinica, con una quasi totale assenza di PDTA formalizzati, anche se alcune buone pratiche indicano la via da percorrere. “La Lombardia ha dimostrato che costruire un PDTA per l’EGPA è possibile. Ma non basta. Dobbiamo creare un sistema nazionale equo, in cui tutti i pazienti, da Nord a Sud, possano ricevere la stessa qualità di assistenza”, sottolinea Lisa Noja, Consigliera Regione Lombardia, Presidente Intergruppo Consiliare Malattie Rare.
Chiara anche l’assenza di criteri nazionali per i centri di riferimento e la necessità di una presa in carico multidisciplinare, coordinata da centri Hub & Spoke. “Serve un modello integrato di cura, basato sulla collaborazione tra specializzazioni diverse – precisa Giacomo Emmi, Professore Ordinario di Medicina Interna, Università di Trieste e Direttore Struttura Complessa Medicina Clinica e Reumatologia, Ospedale Universitario Cattinara, Trieste – La malattia non si ferma a un solo organo, e la medicina non può permettersi di fermarsi ai confini disciplinari”.
Pesa, infine, l’assenza di un codice di invalidità civile specifico, che rende difficile l’accesso a diritti, agevolazioni e supporto, mentre risulta sottovalutato l’impatto psico-sociale elevatissimo, su pazienti e caregiver, spesso lasciati soli. “Credo fortemente nel dovere delle istituzioni di ascoltare e agire. Il Libro Bianco dell’EGPA ci fornisce una guida chiara: ora dobbiamo renderla operativa, a partire dal codice di invalidità e da percorsi di cura uniformi”, afferma l’On. Luciano Ciocchetti, Vicepresidente XII Commissione Affari sociali della Camera dei deputati.
Un Libro Bianco che nasce dall’alleanza di tutti gli attori
Alla realizzazione di “Storie di vita con EGPA” hanno contribuito non solo pazienti e caregiver, ma anche clinici e rappresentanti delle Istituzioni, a sottolineare l’importanza di un’alleanza concreta per migliorare la gestione di chi soffre di questa patologia. Il progetto ha ricevuto il patrocinio di otto Società Scientifiche (AAIITO, AICNA, IAR, SIAAIC, SIMI, SioeChCF, SIP-IRS, SIR) e il contributo scientifico dell’European EGPA Study Group.
Il Libro raccoglie inoltre i contributi dell’On. Luciano Ciocchetti, Vicepresidente XII Commissione Affari sociali della Camera dei deputati, dell’On. Simona Loizzo, Capogruppo XII Commissione Affari sociali della Camera dei deputati, dell’On. Ilenia Malavasi, Componente XII Commissione Affari sociali della Camera dei deputati e di Lisa Noja, Consigliera della Regione Lombardia e Presidente Intergruppo Consiliare Malattie Rare.
Un’associazione di pazienti per i pazienti
APACS (Associazione Pazienti Sindrome di Churg-Strauss) è nata spontaneamente per contrastare la sensazione di solitudine provata dai pazienti con EGPA, spesso intrappolati in una condizione poco conosciuta e con scarsi punti di riferimento. L’associazione, formata esclusivamente da pazienti con EGPA (e caregiver), è una community viva e attiva dove i pazienti possono confrontarsi, sostenersi e portare avanti progetti concreti di advocacy, come quello che ha condotto alla realizzazione del Libro Bianco e delle proposte di azioni a livello sanitario e politico in esso contenute.
“L’innovazione terapeutica – conclude Valentina Angelini, Patient Affairs Director GSK – ha migliorato le prospettive dei pazienti con EGPA, ma perché sia efficace, deve essere accompagnata da una rete di presa in carico strutturata e inclusiva. Questo Libro Bianco aiuta a costruirla, insieme. È un esempio concreto di collaborazione con l’Associazione di Pazienti, i clinici e le Istituzioni che mette al centro le persone che vivono con EGPA con l’obiettivo di migliorare la loro qualità di vita. Testimonia il valore della co-creazione, fondamentale per comprendere a fondo i bisogni reali e trasformarli in percorsi più equi ed efficaci per chi convive con questa malattia rara”.
È possibile leggere e scaricare il Libro Bianco “Storie di vita con EGPA” sul sito web di APACS: https://apacs-egpa.org/libro-bianco-apacs/
